Identification of compounds that repress DUX4 expression in facioscapulohumeral muscular dystrophy
Die Studie identifiziert die Verbindung C06 als vielversprechenden Kandidaten zur spezifischen Unterdrückung des DUX4-Expressions bei facioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) durch eine Kombination aus KI-gestütztem Screening und funktionellen FSHD-Assays, wobei C06 trotz multipler Kinase-Hemmungen eine überlegene Wirksamkeit im Vergleich zum p38-Inhibitor Losmapimod aufweist.